由諾華藥廠（Novartis）研發，治療癌症的新藥，最近通過美國藥物管理局（FDA）核准。這款新藥的製作方式相當繁複，要先分離出病患本人的 T 細胞，在體外經過改造以後，再送回患者體內作用。這是此類療法首度於美國見世面，因此意義重大。然而治療要價美金 47.5 萬（不過治不好免錢），也引發一些討論。
Modified T cells that attack leukemia become first gene therapy approved in the United States
治療癌症一次要美金 47.5 萬，有人說太貴，我們要如何看待這回事？以下轉載專家看法，希望帶給各位一些知識。
「一次見效」治癌新藥索價47.5萬美元 病人組織：藥物定價機制崩潰了
～～～轉文分隔線（作者同意轉載，作者部落格：Youthful Immaturity）～～～
諾華藥廠利用 CAR-T 技術的抗癌新藥，被 FDA 核准上市，在我的同溫層引起不小的關注。 改造病人自己的免疫細胞，然後放回病人體內抗癌的想法由來以久，但基於種種困難，在臨床應用上一直有所侷限。這次諾華成功闖關 FDA，應是一件振奮人心的事。
近來藥價議題一直備受關注，川普和希拉蕊選舉時如同仇敵，但在降低藥價上倒是頗具共識。是以，當我今天一早看到諾華新藥的定價方式，便猜想這一定會引起爭議。 目前看來，這藥會是一次性療法，沒效免錢，不過病人大概也得去見閻王了；有效的話費用是 475,000 美金。在看到這個天價跳起來之前，讓我先講幾件事。
藥價怎麼算？
首先，當我們在評估藥物價格的時候，要記得設一個比較標準。舉例來說，A 藥物只要使用一次，藥到病除，花費 100 元。B 藥使用一次要 5 元，但是你的病不會好， 每個月要使用一次，一年後病情仍會緩步惡化到必須住院的程度，住院平均時間三個月，總體花費是 50 元，加上一整年使用 B 藥的花費是 60 元，這樣使用 B 藥的總體花費是 110 元，而且病人還不會好。在這個狀況下，A 藥雖然昂貴，但相較於 B 藥，仍是一個較划算的選擇。
再者，政治人物在批評藥價的時候，常常會把醫療系統的支出快速擴張，跟藥價支出的擴張當成同一件事。然而實際上醫療系統的總支出，包含的項目很多，藥價只是其中一部分。要把這兩件事情連在一起，只少要能提出證據，支持藥價是撐高醫療系統支出的最主要因素。然而在許多情況下，這件事情都未必是成立的，提出批判的人，也未必能夠提出什麼有力的證據。
最後，藥廠和生技公司的利潤通常頗豐。許多人會以毛利率作為批評藥廠收費過高的理由，而持相反立場者，則會指出這是因為藥物研發風險很高，如果沒有夠好的利潤，大家都會失去研發新藥的誘因。
製造新藥風險高，定價無法低
這個概念其實滿好懂的。我舉個例子，假設有一生意，其創業的成功率是 30%，投入 100 塊的資金，可以賺 1% 的錢。那我今天投 100 塊，賺到錢的期望值是 0.3 塊錢。 而對於另一個成功率 1% 的生意來說，同樣投入 100 塊，要有要有 30 倍的利潤，才可以有一樣的期望值。如果利潤相同，傻子才要做後面這種生意。
這個風險概念和現實世界常難以連結，因在現實世界中，一個風險高的生意，不是由 100 家投入的公司，不論成敗利潤均分，而是由成功的那一家拿走，所以我們會看到成功的大賺錢，而產生利潤高得不合理得錯覺。可是如果沒有這個成功以後高得不合理的利潤，誰要去當那 99 個失敗的骨灰？
尤有甚者，每個產業基於其特性的不同，會需要不一樣程度的資本投入。有的生意是可以投 100 塊，去做 1000 塊的生意，這樣每年的毛利率只要有 1%，投入的 100 塊就可以賺回 10 塊。也有的產業需要投入 1000 塊，才能做 1000 塊的生意，這時候每年的毛利率如果還是只有 1%，投 1000 塊只能賺回 1 塊，瘋了才會來做後者。
而新藥研發剛好是一個，風險高又資本密集的產業，投資回收的時間還超級長，所以才會有「如果沒有夠好的利潤，大家都會失去研發新藥的誘因」這個說法。而我們在網路上常見到研發新藥的天價，那也是因為考量到折損率，之後得到的數值。
通通算進來，牛頭不對馬嘴
這些概念不難，但應用起來卻頗為複雜，讓新藥定價變成一個滿困難的學問。正因如此，討論新藥定價時，不夠精緻的直覺性分析與討論，幫助其實相當有限。譬如以下新聞，說美國納稅人已經為諾華的新藥貢獻了 2 億美金，所以定價應該要更便宜。
Novartis CEO opens door to cancer patient demanding ‘fair’ CAR-T pricing
分析分法：
https://docs.google.com/document/d/1ie5HJk_8NV_VMnOzAcx1ojCs1dRIJ4Jv-zMQr-GOqdQ/edit
首先我從來都不明白這個邏輯，為什麼不是「還好納稅人貢獻了 2 億美金，所以現在售價才只有 47.5 萬」，而是「納稅人已經貢獻了 2 億美金，所以當然要賣便宜一點」？再細看其分析方法，居然是用關鍵字搜尋，把所有研究 CAR，並領取 NIH 經費的計畫，二一添作五的算進來，如此神奇的算法我還是第一次見到。下次要不要乾脆，把所有的科研都算進來，反正都是科學，質量大的贏？
說到底，一次治療需要 47.5 萬，這數字本身的確就是非常大。我手邊也沒有資料，可以仔細討論這個定價到底多合理、或不合理。但用奇怪的理由，批評人家定價不合理，這種方式實在太過廉價。這是一個非常困難的技術，底下報導裡也有提到，諾華在研發上的各種投資。要取出病人的免疫細胞，送去實驗室改造，再送回病患體內，每一步都需要很高的成本。
治本之道：進步、進步、進步
病人細胞的品質如何掌控？如何防止污染？如何確保改造的品質？這些都不是容易解決的問題。我當時看到朋友分享這支藥物上市的新聞，第一個問題就是「不知道價格降下來沒有」，因為這些環節的處理，光想就知道很貴。大眾看到藥價，當然可以批評藥廠貪婪，有新藥卻讓其價格成為隔閡，無法讓每個病友使用。
但我們也可以反過來想，這是一個還沒有成熟到可以壓低價格的技術，在其他產業這種產品很可能根本不會上市。但它如今上市了，至少可以先幫助到一些病友，也能讓藥廠獲利，增加後續研發的誘因，這技術有一天總會成熟到價格變得親民。真要說，很多天價又效果有其侷限的藥，譬如說那些常被拿來批評，只能延長病人數個月壽命的抗癌新藥，其罪魁禍首，是我們仍不夠好的研發能力。
在我看來，解決問題最根本的方式，其實就是讓研發能力提升。如果可以的話，與其用這些廉價的方式，批判別人的定價，不如自己跳下來推動技術革新，還更讓人敬佩一些。
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