由諾華藥廠(Novartis)研發,治療癌症的新藥,最近通過美國藥物管理局(FDA)核准。這款新藥的製作方式相當繁複,要先分離出病患本人的 T 細胞,在體外經過改造以後,再送回患者體內作用。這是此類療法首度於美國見世面,因此意義重大。然而治療要價美金 47.5 萬(不過治不好免錢),也引發一些討論。

Modified T cells that attack leukemia become first gene therapy approved in the United States

 

治療癌症一次要美金 47.5 萬,有人說太貴,我們要如何看待這回事?以下轉載專家看法,希望帶給各位一些知識。

「一次見效」治癌新藥索價47.5萬美元 病人組織:藥物定價機制崩潰了

 

~~~轉文分隔線(作者同意轉載作者部落格:Youthful Immaturity)~~~

 

諾華藥廠利用 CAR-T 技術的抗癌新藥,被 FDA 核准上市,在我的同溫層引起不小的關注。 改造病人自己的免疫細胞,然後放回病人體內抗癌的想法由來以久,但基於種種困難,在臨床應用上一直有所侷限。這次諾華成功闖關 FDA,應是一件振奮人心的事。

 

近來藥價議題一直備受關注,川普和希拉蕊選舉時如同仇敵,但在降低藥價上倒是頗具共識。是以,當我今天一早看到諾華新藥的定價方式,便猜想這一定會引起爭議。 目前看來,這藥會是一次性療法,沒效免錢,不過病人大概也得去見閻王了;有效的話費用是 475,000 美金。在看到這個天價跳起來之前,讓我先講幾件事。

 

藥價怎麼算?

 

首先,當我們在評估藥物價格的時候,要記得設一個比較標準。舉例來說,A 藥物只要使用一次,藥到病除,花費 100 元。B 藥使用一次要 5 元,但是你的病不會好, 每個月要使用一次,一年後病情仍會緩步惡化到必須住院的程度,住院平均時間三個月,總體花費是 50 元,加上一整年使用 B 藥的花費是 60 元,這樣使用 B 藥的總體花費是 110 元,而且病人還不會好。在這個狀況下,A 藥雖然昂貴,但相較於 B 藥,仍是一個較划算的選擇。

 

再者,政治人物在批評藥價的時候,常常會把醫療系統的支出快速擴張,跟藥價支出的擴張當成同一件事。然而實際上醫療系統的總支出,包含的項目很多,藥價只是其中一部分。要把這兩件事情連在一起,只少要能提出證據,支持藥價是撐高醫療系統支出的最主要因素。然而在許多情況下,這件事情都未必是成立的,提出批判的人,也未必能夠提出什麼有力的證據。

 

最後,藥廠和生技公司的利潤通常頗豐。許多人會以毛利率作為批評藥廠收費過高的理由,而持相反立場者,則會指出這是因為藥物研發風險很高,如果沒有夠好的利潤,大家都會失去研發新藥的誘因。

 

製造新藥風險,定價無法低

 

這個概念其實滿好懂的。我舉個例子,假設有一生意,其創業的成功率是 30%,投入 100 塊的資金,可以賺 1% 的錢。那我今天投 100 塊,賺到錢的期望值是 0.3 塊錢。 而對於另一個成功率 1% 的生意來說,同樣投入 100 塊,要有要有 30 倍的利潤,才可以有一樣的期望值。如果利潤相同,傻子才要做後面這種生意。

 

這個風險概念和現實世界常難以連結,因在現實世界中,一個風險高的生意,不是由 100 家投入的公司,不論成敗利潤均分,而是由成功的那一家拿走,所以我們會看到成功的大賺錢,而產生利潤高得不合理得錯覺。可是如果沒有這個成功以後高得不合理的利潤,誰要去當那 99 個失敗的骨灰?

 

尤有甚者,每個產業基於其特性的不同,會需要不一樣程度的資本投入。有的生意是可以投 100 塊,去做 1000 塊的生意,這樣每年的毛利率只要有 1%,投入的 100 塊就可以賺回 10 塊。也有的產業需要投入 1000 塊,才能做 1000 塊的生意,這時候每年的毛利率如果還是只有 1%,投 1000 塊只能賺回 1 塊,瘋了才會來做後者。

 

而新藥研發剛好是一個,風險高又資本密集的產業,投資回收的時間還超級長,所以才會有「如果沒有夠好的利潤,大家都會失去研發新藥的誘因」這個說法。而我們在網路上常見到研發新藥的天價,那也是因為考量到折損率,之後得到的數值。

 

通通算進來,牛頭不對馬嘴

 

這些概念不難,但應用起來卻頗為複雜,讓新藥定價變成一個滿困難的學問。正因如此,討論新藥定價時,不夠精緻的直覺性分析與討論,幫助其實相當有限。譬如以下新聞,說美國納稅人已經為諾華的新藥貢獻了 2 億美金,所以定價應該要更便宜。

Novartis CEO opens door to cancer patient demanding ‘fair’ CAR-T pricing

分析分法:

https://docs.google.com/document/d/1ie5HJk_8NV_VMnOzAcx1ojCs1dRIJ4Jv-zMQr-GOqdQ/edit

 

首先我從來都不明白這個邏輯,為什麼不是「還好納稅人貢獻了 2 億美金,所以現在售價才只有 47.5 萬」,而是「納稅人已經貢獻了 2 億美金,所以當然要賣便宜一點」?再細看其分析方法,居然是用關鍵字搜尋,把所有研究 CAR,並領取 NIH 經費的計畫,二一添作五的算進來,如此神奇的算法我還是第一次見到。下次要不要乾脆,把所有的科研都算進來,反正都是科學,質量大的贏?

 

說到底,一次治療需要 47.5 萬,這數字本身的確就是非常大。我手邊也沒有資料,可以仔細討論這個定價到底多合理、或不合理。但用奇怪的理由,批評人家定價不合理,這種方式實在太過廉價。這是一個非常困難的技術,底下報導裡也有提到,諾華在研發上的各種投資。要取出病人的免疫細胞,送去實驗室改造,再送回病患體內,每一步都需要很高的成本。

 

治本之道:進步、進步、進步

 

病人細胞的品質如何掌控?如何防止污染?如何確保改造的品質?這些都不是容易解決的問題。我當時看到朋友分享這支藥物上市的新聞,第一個問題就是「不知道價格降下來沒有」,因為這些環節的處理,光想就知道很貴。大眾看到藥價,當然可以批評藥廠貪婪,有新藥卻讓其價格成為隔閡,無法讓每個病友使用。

 

但我們也可以反過來想,這是一個還沒有成熟到可以壓低價格的技術,在其他產業這種產品很可能根本不會上市。但它如今上市了,至少可以先幫助到一些病友,也能讓藥廠獲利,增加後續研發的誘因,這技術有一天總會成熟到價格變得親民。真要說,很多天價又效果有其侷限的藥,譬如說那些常被拿來批評,只能延長病人數個月壽命的抗癌新藥,其罪魁禍首,是我們仍不夠好的研發能力。

 

在我看來,解決問題最根本的方式,其實就是讓研發能力提升。如果可以的話,與其用這些廉價的方式,批判別人的定價,不如自己跳下來推動技術革新,還更讓人敬佩一些。

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